ランダム化比較試験とは何ですか？
ランダム化比較試験は、新しい治療法をテストするために利用できる最も信頼できる方法です。
それらは、製薬会社が実験薬の有効性と安全性のレベルを計算して証明するために満たさなければならない基準になっています。
この記事では、ランダム化比較試験（RCT）の設定と利点、およびプラセボ治療の倫理的考慮事項について説明します。
ランダム化比較試験とは何ですか？
研究者は、参考のために別のグループを測定しながら、特定のグループの人々に対する薬の効果をテストするための試験を設定しました。
ランダム化比較試験の科学的デザインは次のとおりです。
- ランダム化：研究者は、試験のどの参加者が新しい治療を受け、どの参加者がプラセボまたは偽治療を受けるかについてランダムに決定します。
- 対照：試験では、比較または参照のために対照群を使用します。対照群では、参加者は新しい治療を受けず、代わりにプラセボまたは参照治療を受けます。
米国食品医薬品局（FDA）は、一般に、薬の効果がその主張に沿っていることを結果が示し、これらの利点が危険な副作用を引き起こすことなく発生する場合にのみ、新しい治療法を安全で幅広い使用に効果的であると承認します。
しかし、1999年から2014年の間に、76件の申請がRCTを受けずに承認を受けました。製品がRCTに合格せずに確実に安全であるかどうかについての議論が続けられています。
ランダム化の理由
ランダム化は、結果の偏りや意図的な操作を防ぎます。研究者が参加者をランダムにグループに割り当てない限り、参加者と研究者の両方が結果に影響を与える可能性があります。
科学者は、この結果の偏りを選択バイアスと呼んでいます。 RCTは、選択した要素を削除することにより、選択バイアスを取り除きます。
たとえば、ランダム化を行わずに、科学者は、実験的治療の恩恵を受ける可能性が高いと思われる場合、意識的または無意識のうちに患者を積極的な治療を受けているグループに割り当てることができます。これにより、治療が実際よりも有益に見える可能性があります。
一方、科学者が特定の治療の無効性または潜在的な危険性を実証しようとしている場合、合併症のリスクが高いか成功の可能性が低い参加者を治療を受けるグループに割り当てることがあります。
新薬の有効性と安全性を証明しようとしている製薬会社から直接または間接の資金提供を受けた研究者による試験では、選択バイアスのリスクも高くなる可能性があります。
このため、製薬会社は肯定的な結果を達成することに明確な経済的利益を持っているため、研究者は臨床試験を実施する際に潜在的な利益相反を開示する必要があります。
どの参加者が実験薬を服用しているかを知ることは、疑わしい動機だけでなく、健全な動機をもたらす可能性があります。医師は結果に対して意図的な影響を与える可能性があります。研究者が薬物の安全性に懸念を抱いているなど、善意のある選択バイアスでさえ、科学的に不健全です。
たとえば、積極的な治療が重篤な副作用を引き起こしていると思われる場合、医師は特定のタイプの参加者を薬物から保護しようとする可能性があります。試験中にさまざまな被験者をさまざまな方法で治療すると、同様の比較の整合性が低下し、誤った結果が得られます。
ランダム化はバイアスを取り除き、試験で2つのグループを直接比較できるようにし、配布後に薬剤がより広い母集団とどのように反応するかを実際に表現します。
制御された要素
ランダム化比較試験の対照群の目的は、実験的治療以外の要因により、試験中に研究者が特定した利益またはリスクが発生する可能性を減らすのに役立つことです。
対照群が存在しないということは、研究者が健康の改善または低下を薬物または治療に帰することができなかったことを意味します。
臨床試験に関する他の要因が結果を説明する可能性があります。新薬を入手せずに同様の状態に直面している同様の参加者で何が起こるかを比較しなければ、観察された健康の変化を正確に測定することは不可能です。
対照群は大規模な試験の重要な部分です。偶然の違いや異常な状況が結果に決定的な影響を与えないようにするために、十分な数の人々が参加している必要があります。
研究者は通常、体重、喫煙状況、併存疾患など、薬物や治療の効果に影響を与える可能性のあるその他の要因とともに、年齢、性別、民族性について対照群の人々を照合します。
対照群はプラセボを受け取るかもしれません。これは、実験的治療によく似たダミー治療ですが、治療の想定される効果を引き起こす有効成分は含まれていません。あるいは、調査中の追加要素なしで標準治療を受けることもできます。
場合によっては、通常、サプリメントなどの健康な個人への介入の利点を調査している人は、対照群は治療を受けず、単にサプリメントまたは治療を受けている人と同様の個人で構成されます。
対照群の質は、その参加者と活動群の参加者との類似性の観点から重要です。ランダム化は、バイアスがコントロールグループの人々の選択に影響を与えないようにするのに役立ちます。
高品質の臨床試験では、試験の治療群と対照群の両方のベースライン測定値が公開され、直接比較できるようになります。
標準治療との比較
研究者は、対照群がプラセボまたはダミー治療ではなく、その状態に対して確立されたまたは標準的な治療を受けるように、疾患の新薬または治療法を調査するいくつかの試験を設計します。
このタイプのコントロールは、現在利用可能な治療オプションに対する新薬の比較利益を特定しようとしています。新薬が有益な影響を及ぼしているように見えても、確立された治療法はより安全でより効果的である可能性があります。
比較試験は、新薬の開発や治療を超えて重要です。それらは、医療リソースの割り当てに関する決定を導くのに役立ちます。
世界中の医療政策立案者は、費用対効果、生活の質への影響の可能性、および全体的な利益と費用の全体像を描くその他の要因を考慮して、新薬が既存の治療オプションに対してどのように対処するかに特に関心を持っています。社会と個人への薬。
政策立案者はまた、医療ガイドラインと資金調達について決定を下す際に、臨床試験の多様性の欠如を説明する必要があります。
歴史的に、臨床試験は通常白人男性患者を使用して実施されており、その結果、さまざまな薬物や介入が承認されましたが、その後、性別や民族が異なる人々では効果が低く、リスクが低いように見えました。
RCTは、このバイアスを回避するのに役立ちます。
ヒト以外の動物または集団の限られた部分での研究は、ほとんどの場合、一般集団内での薬物または治療の広範な使用を推奨するには不十分です。
動物研究に基づくいくつかの薬の承認は、人間に重大な害をもたらしました。なぜなら、人間以外の動物は一般に、薬や治療に対する人間の反応を予測するための貧弱なモデルだからです。
倫理的配慮
科学的試験を厳密に設計することは、常に実用的であるとは限りません。
真のプラセボは、達成して偽装するのが難しい場合があります。場合によっては、プラセボを与えることは非倫理的です。
以下の実際的な制限は、RCTの設計を混乱させる可能性があります。
- デバイスや手術を含む、より侵襲的な治療は、比較グループで現実的にモックアップすることが不可能な場合があります。
- 特定の病気にかかっている人が少なすぎると、治療群と非治療群の両方で調査できる可能性があります。
- 特定の試験への参加者の募集は難しすぎるかもしれません。
プラセボを使用した試験は、参加者にとって公平ではない可能性があります。たとえば、プラセボは、参加者の通常の治療過程を否定することを意味する場合、重篤または生命を制限する疾患を治療するための試験中に使用することは倫理的ではありません。
これらの状況では、研究者は比較グループにすでに利用可能な治療を与えるでしょう。参加者は、ダミー治療のために標準的なケアを犠牲にすることはありません。
既存の治療法が利用できない場合、研究者は別の試験デザインを使用することがあります。独立した倫理審査委員会は、試験デザインが参加者に対して公正であるかどうかについて決定を下します。
この倫理的承認なしに臨床試験を進めることはできません。
取り除く
RCTは、治療法や薬物を臨床的にテストするためのゴールドスタンダードです。
研究者は、参加者を実験グループとプラセボグループにランダムに割り当て、サンプルから選択バイアスを取り除きます。選択バイアスは、科学的完全性を犠牲にして研究者または研究に資金を提供する団体に利益をもたらす方法で結果を歪める可能性があります。
プラセボは、実験薬に似た治療法です。プラセボの使用が倫理的でない場合、たとえば、参加者が治療過程を止めることができない生命を脅かす病気の治療のための試験の場合、研究者は違いをテストするために標準的に利用可能な治療を使用します。
医薬品または治療法は、一般に、FDAがより広く配布するために安全で効果的であると承認する前にRCTに合格する必要があります。
Q：
私は研究者ではありません。私がRCTに参加していない場合、RCTは私の人生にどのような影響を及ぼしますか？
A：
あなたが日常的に服用している薬の多くは、安全性と有効性を実証するために、多くの場合RCT形式で人間の参加者に対してテストされています。
RCTは、薬が主張することに対して効果的であるだけでなく、忍容性が高く、投薬に対して安全であり、あなたの全体的な健康が重要であることを示すための最良の機会を提供します。
ダニエル・ムレル医学博士 回答は、私たちの医療専門家の意見を表しています。すべてのコンテンツは厳密に情報提供であり、医学的アドバイスと見なされるべきではありません。
