初期の臨床試験の結果を信頼できますか？
今週発表された分析によると、慢性疾患の新しい治療法を調査した初期の臨床試験の結果は大幅に誇張されている可能性があります。
人間の平均寿命がゆっくりと伸びるにつれて、慢性疾患を持つ人々の数は着実に増加しています。実際、米国の成人のほぼ半数は現在、少なくとも1つの慢性疾患を抱えて生活しています。
心臓病や腎臓病、脳卒中、癌、糖尿病など、これらすべての症状を治療することはできますが、利用可能な治療法の多くには不快な副作用があります。まだ治癒できるものはありません。
医師も患者も同様に、病気を治療する革新的な新しい方法のニュースを熱心に待っています。同時に、医学研究は史上最高です。世界的に、登録された臨床試験の数は2004年から2013年にかけて7倍に増加しました。
このような研究の促進は、新しい治療法を望んでいる人々にとってのみ良いことです。そしてここで 今日の医療ニュース、可能な限り多くの関連する新しい発見をカバーします。
トップジャーナルからの新しい発見に私たちの指を突っ込むことは、私たちの読者が戻ってくるのを妨げるものです。画期的な科学の重要性と興奮は、私を仕事にとどめています。
ですから、今日お話ししている報告書を読んだとき、心が少し沈んだことを認めなければなりません。簡単に言えば、研究者たちは、初期の臨床試験の結果には注意して取り組むべきであると結論付けています。
メイヨークリニックのエビデンスに基づく実践センターで実施された分析では、不吉な名前のプロテウス効果を調査します。
プロテウス効果
新しい治療法が最初に試されたとき、初期の結果は、後の試験で見られたものよりもはるかに顕著であることがよくあります。言い換えれば、テストされている薬または手順は、最初はうまく機能しているように見え、その後、後日再検査されると、効果量が減少します。これはプロテウス効果と呼ばれます。
この効果は以前に他の分野で測定されましたが、主任研究の著者であるDr. Fares Alahdabは、慢性状態の臨床試験に関してこの現象を調査したいと考えていました。
彼は、影響を受けた研究の数とその量を正確に確認したかったのです。チームが尋ねたもう1つの重要な質問は、「なぜこれが起こるのか」でした。
彼らの調査のために、彼らは何百もの記事をレビューしました。これらは、インパクトファクター（ジャーナルの普遍的なランキングシステム）によって評価された、上位10の医学ジャーナルから供給されました。具体的には、2007年から2015年に公開された70のメタアナリシスに焦点を当てました。
調査結果はジャーナルに公開されています メイヨークリニック議事録。研究者らは、デバイスまたは治療法を調べた最初または2番目の研究の効果は、その後の試験で見られた効果よりも2.67倍大きいことを明らかにしました。
「初期の結果が誇張されているというこの現象は、私たちがレビューした研究のなんと37パーセントに見られました」とアラダブ博士は明かします。
その効果は興味深く、おそらく予想外です。しかし、それはまた、慢性疾患を持つ個人とそれらを治療している人々にとって深刻な影響を及ぼします。
「多くの場合、患者は複数の慢性疾患を抱えて生活しており、患者とその医師は新しい治療法に関する研究を監視しています。彼らは、以前の試験で見られた効果が時間の経過とともに耐えられず、はるかに控えめである可能性があることに注意する必要があります。」
主任研究員のM.ハッサンムラド博士
要するに、初期の発見への対応としてケアについての決定をすることは時期尚早かもしれません。
なぜこうなった？
研究者たちは、プロテウス効果が存在する理由に関するいくつかの理論から研究を開始しました。役割を果たす可能性のあるいくつかの変数には、研究のサイズ（おそらく後の試験はより多くの被験者を含む）、研究の長さ（おそらく初期の試験は期間が短かった）、および研究集団（入院患者と外来患者の違い）が含まれます。インスタンス）。
役割を果たす可能性のあるもう1つの要因は、資金調達です。研究者が彼らが試している薬を製造している会社で働いているなら、肯定的な結果を集めるインセンティブがあるかもしれません。同様に、より好ましい結果を生み出すために、研究を早期に中止することもできます。
分析で上記の各変数（およびその他多数）を調べたところ、すべての試行で統計的に有意な効果は見つかりませんでした。しかし、個々のケースでは、これらの要因の1つまたは多くが影響の原因である可能性があります。
一つの答えはないようです。著者は、「少なくとも今のところ、プロテウス効果は予測できない」と書いています。
これは、初期の臨床試験の結果を無関係または無意味にするものではありません。の限り MNT 懸念しているが、それでも報告する価値は十分にある。ムラド博士は、彼の発見が否定的であると見なされることを望んでいません。
実際、彼は次のように説明しています。「これはイノベーションに反対するメッセージだと考える人もいるかもしれません。それどころか、新しい治療法を歓迎します。さまざまな併存疾患があり、さまざまな状況で治療が行われた場合に実際に見られる利点は、初期の臨床試験で見られたものよりも小さい可能性があることを人々に知ってもらいたいだけです。」
持ち帰りのメッセージは単純です：塩のピンチで初期の結果を取ります。初期の試験が無関係であるというわけではありません—それから遠く離れています。それらは理論から実践への旅の必要な部分です。微調整が必要になる可能性があるのは、調査結果にかける重みです。
ここで MNT、 まだキーボードを切る準備ができていません。
