失敗した認知症薬は2度目のチャンスを得る
多国籍のバイオテクノロジー企業であるBiogenと日本の製薬企業であるEisaiは、臨床試験でさまざまな結果をもたらしたアルツハイマー病の医薬品について、食品医薬品局（FDA）の承認を申請することを計画しています。この物議を醸す薬は世界中の何百万もの人々に新鮮な希望を提供することができますか？
世界中で約5,000万人が認知症を患っており、その最も一般的な形態はアルツハイマー病です。
研究者たちは、この現在不治の状態の症状を遅らせたり、逆転させたり、少なくとも改善したりするために、新薬の開発とテストを継続的に行っています。
しかし、科学者が開発する多くの新薬は、副作用が多すぎるか、作成者が期待していたよりもはるかに効果が低いことが証明されているため、臨床試験段階を超えることはありません。
そして、臨床試験でテストされたときに混合結果をもたらすいくつかの薬があります。そのような薬の1つがアデュカヌマブです。これは、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置く多国籍バイオテクノロジー企業であるBiogenに所属する科学者によって開発されました。
アデュカヌマブは、この状態の初期段階で脳から有毒なベータアミロイドプラークを除去することにより、神経変性を予防または遅らせると考えられているモノクローナル抗体です。
Biogenは2つの第III相臨床試験で薬剤をテストしましたが、今年の3月、試験が主要評価項目を満たしていない可能性が高いという独立したグループの評価を受けて、同社は予定より早く試験を中止することを決定しました。
ロイターによれば、この有望な新薬を評価する試験を終了することを決定したとき、同社は180億ドル以上を失った。
しかし現在、Biogenは、パートナーである日本の東京に拠点を置く製薬会社であるエーザイと協力して、来年初めにFDAの承認を得るためにアデュカヌマブを提出することを決定したと発表しました。
新しい分析により、より有望な結果が明らかになりました
プレスリリースの中で、Biogenは、2つの臨床試験からのデータセットの独自の分析を実施し、その結果についてFDAに相談した後、この決定に達したと説明しています。
「世界中で数千万人が罹患しているこのような壊滅的な病気により、本日の発表はアルツハイマー病との闘いにおいて本当に心強いものです。これは画期的な研究の結果であり、科学に従い、患者のために正しいことを行うというバイオジェンの確固たる決意の証です」と、バイオジェンの最高経営責任者であるミシェル・ヴォナッソスは述べています。
「私たちは、アルツハイマー病の臨床的衰退を軽減する最初の治療法を患者に提供する可能性と、[ベータアミロイド]を標的とする同様のアプローチに対するこれらの結果の潜在的な影響について期待しています。」
ミシェル・ヴォナッソス
Biogenのチームは、2つの臨床試験の中止につながった初期の無益性分析は、実際には、アデュカヌマブによる18か月の治療を完了した1,748人の参加者の以前のより小さなデータセットに依存していたと説明しています。
現在、研究者らは、3,285人の参加者からの情報を特徴とする、2つの後期段階の試験からのより多くのデータセットを最終的に分析しました。バイオジェンが維持しているこれらのデータは、無益分析に含まれているものとは異なるストーリーを語っています。
「この大規模なデータセットは、第III相試験で、凝集したβ-アミロイドのクリアランスがアルツハイマー病の臨床的衰退を軽減し、医学界、患者、およびその家族に新たな希望をもたらすことが初めて実証されたことを表しています」とDrは述べています。 。主任研究者であったアントン・ポルスタインソン。
「アンメットメディカルニーズは非常に大きく、アルツハイマー病のコミュニティはこの瞬間を待っていました。バイオジェン、FDA、医学界、そして患者とその研究パートナーが、今日の発表を実現するために尽力していることを称賛します」と彼は付け加えています。
同社によれば、データセットが多いということは、少なくとも1つの試験で、高用量のアデュカヌマブを投与された参加者は、思考スキルの低下が23％少なく、他の認知能力の低下も少ないことを示しています。
それにもかかわらず、会社は、参加者の日常生活の観点から、そしてより低い減少率が参加者の自立した生活を維持する能力に実際の違いをもたらすかどうかに関して、これが何を意味するかを特定していません。
バイオジェンの最近の発表は、アルツハイマー病の将来への新たな希望を人々に与えるかもしれませんが、一部の専門家は、薬の実行可能性とそれがFDAの承認を得るかどうかについて懐疑的なままです。
「結果がまちまちであることを考えると、そのようなファイリングの実行可能性は不明です。私たちの見解では、Biogenは成長ドライバーにとってやや必死です[…]ので、物語の変更は非常に必要です」とRBCキャピタルマーケッツのシニアバイオテクノロジーアナリスト、ブライアンアブラハムズはコメントしています。
